Ce nouveau médicament améliore considérablement les capacités respiratoires des malades par rapport aux traitements actuels.
, a commenté le directeur des Instituts nationaux de santé aux États-Unis, Francis Collins, qui faisait partie de l’équipe ayant découvert le gène responsable, CFTR, en 1989.Une amélioration considérable
Trikafta améliore de 10 à 14% les fonctions pulmonaires des patients, par rapport à un placébo et un traitement existant, respectivement, ce qui est très conséquent pour la qualité de vie de gens qui ont perdu, par exemple, 60% de leur capacité respiratoire., a célébré dans un communiqué Preston Campbell, le président de la Cystic Fibrosis Foundation.
«le grand jour sera celui où les plus de 70.000 personnes atteintes de mucoviscidose dans le monde n’auront plus besoin de médicaments car une guérison permanente existera pour tout le monde»Après la découverte du gène, les scientifiques espéraient développer une thérapie génique: c’est-à-dire remplacer le gène défectueux par un gène normal.
Des essais sont en cours pour tester Trikafta sur les enfants âgés de 6 à 11 ans. Quant à l’Europe, une demande d’autorisation vient d’être déposée auprès de l’Agence européenne des médicaments.
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