Orphelia espère obtenir une AMM en cancérologie infantile en 2024

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En utilisant une molécule connue, la biotech française a mis au point un nouveau médicament contre le neuroblastome, un cancer rare qui touche des enfants. Elle a investi plus de 8 millions d'euros grâce à un panel d'investisseurs emmenés par le holding Octalfa.

Orphelia Pharma a reformulé le traitement en un soluté buvable qui favorise une meilleure observance chez les jeunes enfants.

Cet agent de chimiothérapie s'appuie sur une molécule connue depuis 1998, le témozolomide. Elle est exploitée par exemple sous forme de gélules par le laboratoireLa biotech, qui emploie une douzaine de personnes réparties entre Paris et Lyon, s'est emparée de la formulation et a élaboré un autre mode d'administration pour les enfants, en l'occurrence un soluté buvable qui favorise une meilleure observance du traitement.

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