La myopathie de Duchenne devait le priver de ses mouvements. Une thérapie génique du laboratoire de l’association du Téléthon lui offre l’espoir d’une vie normale.
Dans une petite commune près de Strasbourg, la vie de Sacha promettait de se dérouler comme celle de n’importe quel enfant. Mais il y a six ans, tout a basculé pour le petit garçon et sa famille. Alors âgé de 2 ans , Sacha est hospitalisé après un malaise qui s’apparente à une crise d’épilepsie.
Puis la maladie gagne les muscles du dos, des membres supérieurs, et des organes respiratoires, cardiaques et digestifs. Le principe de toute thérapie génique consiste à remplacer les copies défectueuses du gène muté en insérant des copies fonctionnelles directement dans les cellules touchées, ici les cellules musculaires, à l’aide d’un vecteur viral, un virus rendu inoffensif pour servir au transport des «bonnes copies» du gène.
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